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    多款療法進入臨床開發,藥物公司獲1.8億美元

    來源: | 2021-12-29 20:12:39 | 人氣:

    導讀:  mRNA疫苗在抗擊新冠疫情方面讓人印象深刻,但寡核苷酸療法中還有RNAi、反義寡核苷酸(ASO)等類型藥物不甚為人熟知,近些年它們為杜氏肌營養不良、脊髓性肌萎縮癥等遺傳性疾病

      mRNA疫苗在抗擊新冠疫情方面讓人印象深刻,但寡核苷酸療法中還有RNAi、反義寡核苷酸(ASO)等類型藥物不甚為人熟知,近些年它們為杜氏肌營養不良、脊髓性肌萎縮癥等遺傳性疾病提供了更多治療選擇。并且這些寡核苷酸療法在用于治療高血壓、糖尿病等常見病和癌癥等重大疾病中逐漸展現潛力。

      

      據不完全統計,創鑒匯監測到2021年第3季度(Q3),全球醫藥行業在簡單寡核苷酸療法領域18家公司獲得融資,其中一家來自中國的biotech公司艾博生物領銜這一類療法研發公司Q3融資。2021年8月,蘇州艾博生物科技有限公司(簡稱“艾博生物”)宣布完成超7億美元的C輪融資,加速其mRNA新冠疫苗系列產品的臨床開發,擴充其他疫苗產品的研發管線,豐富現有的腫瘤治療領域管線,并擴展到其他更多治療領域。

      

      此前,創鑒匯分享了2021年Q3細胞療法和復雜基因編輯的融資事件匯總和亮點,本文將為您提供Q3簡單寡核苷酸融資事件匯總,同時精選6家公司進行盤點。

      

      1、艾博生物完成超過7億美元的C輪融資,擴大mRNA平臺應用

      

      8月19日,艾博生物宣布完成超過7億美元的C輪融資,擴大mRNA平臺應用。本輪融資由淡馬錫(Temasek)、高瓴創投、云鋒基金、禮來亞洲基金(LAV)等領投,多家投資公司跟投和加持。

      

      艾博生物成立于2019年初,是一家專注于信使核糖核酸(mRNA)藥物研發的臨床階段創新型生物醫藥公司,擁有自主知識產權的mRNA和納米載體遞送技術平臺。公司已建立了豐富的產品管線,涵蓋傳染病防治和腫瘤免疫等領域。2020年6月,其聯合軍事科學院軍事醫學研究院、沃森生物共同研制的新型冠狀病毒mRNA疫苗(ARCoV),正式通過中國國家藥品監督管理局(NMPA)臨床試驗批準。目前該疫苗已完成1期、2期臨床研究,并已啟動臨床3期實驗。

      

      2、1.8億美元助力人工智能設計RNA藥物公司,推動多款療法進入臨床開發

      

      7月28日,DeepGenomics公司宣布完成1.8億美元的C輪融資。獲得的資金將用于支持其基于人工智能(AI)的藥物發現平臺開發RNA療法,并將其產品組合推進到臨床開發階段,用于治療遺傳性疾病。

      

      Deep Genomics成立于2015年,總部位于加拿大安大略省多倫多市。Deep Genomics構建了一套名為“AI Workbench”的創新人工智能預測平臺,它可以在兩個小時內掃描20萬個致病基因突變,然后自動選擇有潛力的藥物靶點。Deep Genomics表示,RNA療法的本質是核苷酸堿基構成的序列,這意味著藥物可以被視為計算機代碼一樣的數字信息。AI Workbench能夠精確地編程RNA治療藥物,以執行廣泛的功能。

      

      3、治療多種肌營養不良,逾1億美元助力開發潛在“best-in-class”寡核苷酸療法

      

      8月5日,PepGen公司宣布完成1.125億美元的融資。本輪融資獲得的資金將用于推進其主打項目:計劃在2022年進入1期臨床試驗的潛在“best-in-class”療法EDO51,用于治療杜氏肌營養不良(DMD);以及計劃在2023年初進入臨床試驗的EDODM1,用于1型治療強直性肌營養不良(DM1),以及其它寡核苷酸候選療法管線。

      

      PepGen成立于2018年,總部位于美國馬薩諸塞州。新聞稿顯示,PepGen開發的增強遞送寡核苷酸(EDOs)技術平臺,可以更為有效地將寡核苷酸藥物遞送到肌肉(包括心臟組織)中,促進多種治療神經肌肉和神經系統疾病療法的開發。

      

      4、劍指多種神經退行性疾病,新銳公司獲8500萬美元助力

      

      9月14日,Vanqua Bio公司宣布完成8500萬美元的B輪融資。本輪融資獲得的資金將用于推進針對神經退行性疾病創新治療方案的開發,包括帕金森?。≒D)、戈謝?。℅D)、阿爾茨海默?。ˋD)和肌萎縮側索硬化(ALS)。

      

    多款療法進入臨床開發,藥物公司獲1.8億美元.png


      Vanqua Bio成立于2019年,總部位于美國芝加哥。Vanqua Bio的藥物開發方法通過利用人類遺傳學的威力來識別導致或增加神經退行性疾病風險的基因,從而克服了神經科學領域長期以來的挑戰。該公司基于從患者組織生成的神經細胞建立體外疾病模型,并且利用它進行藥物篩選。Vanqua Bio正在推進小分子和反義寡核苷酸項目,最初的重點是阿爾茨海默病和肌萎縮側索硬化。

      

      5、Replicate Bioscience宣布完成4000萬美元A輪融資,推進其srRNA療法至臨床開發

      

      9月8日,Replicate Bioscience宣布完成4000萬美元的A輪融資,將開發針對癌癥耐藥性,以及治療自身免疫和炎癥等多種疾病的創新療法。該公司的技術平臺是稱為自我復制RNA(srRNA)的創新技術,其創新療法的開發策略是針對每種療法,個體化設計相應的基因序列,RNA聚合酶以及遞送方式。srRNA療法用于預防癌癥耐藥性的機理基于其命名為“合成免疫致死性”(Synthetic Immune Lethality)原理。

      

      Replicate Bioscience成立于2020年,總部位于美國圣地亞哥。Replicate Bioscience公司研發管線中三款旨在克服腫瘤耐藥性的候選療法的原理與癌癥疫苗有類似之處。它們表達導致腫瘤產生耐藥性的蛋白,在進入細胞后會大量復制,模擬病毒感染,從而激發免疫系統識別和攻擊表達導致耐藥性蛋白的腫瘤細胞。

      

      6、近鄰生物完成種子+輪融資,開發mRNA藥物

      

      7月5日,mRNA領域新銳近鄰生物宣布已完成超過千萬元種子+輪融資,由元生創投獨家完成。根據新聞稿,本輪融資所得資金將主要用于公司產品管線的推進工作以及公司運營的支持。

      

      近鄰生物成立于2020年3月,專注于mRNA藥物的研發,研究領域涵蓋傳染性疾病、腫瘤和蛋白質增強。針對mRNA遞送問題,近鄰生物團隊以脂質體的分?設計和納米粒的結構控制為核?思路,強化脂質體mRNA藥物的臨床安全性,設計了具有 “協同”作?的新型復合脂質納米粒(LNP)載體。這種新型載體不僅增強了脂質體的穩定性,也促進了mRNA在內涵體中的釋放,可以實現高效的mRNA遞送。


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